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患儿女,4岁,因“腹胀7月余”入院。外院血常规:白细胞计数(WBC)336.7G/L。骨髓象报告:慢性粒细胞白血病慢性期。
查体:生命体征平稳,四肢甲床发白,颈部可触及数粒黄豆大小肿大淋巴结。心肺未闻及明显异常。腹部膨隆,肝肋下4cm,巨脾。无明显压痛、反跳痛,肠鸣音正常。入院后完善骨髓穿刺术,骨髓细胞形态学:粒细胞增生活跃,占96%,其中原粒细胞占4%,考虑慢性粒细胞白血病(慢性期)。免疫分型、染色体、相关基因筛查等结果如下。
诊断为慢性粒细胞白血病。入院后先予水化、碱化、羟基脲联合干扰素降白细胞、别嘌醇降尿酸、抗感染等治疗。骨髓相关结果全部回报后加予伊马替尼口服靶向治疗。已将患儿及其父母抽血进行配型,结果尚未回报。
慢性粒细胞白血病慢性期患者首选治疗为TKI,推荐首选伊马替尼400 mg,每日 1次。频繁、长期的TKI治疗中断以及患者服药依从性差可能导致不良临床结果,伊马替尼耐受不佳的患者应及时更换第二代TKI。自20世纪末伊马替尼应用于CML的治疗,TKI逐渐取代allo—HSCT成为CML治疗的一线方案。但作为目前唯一可治愈CML的治疗方案,allo—HSCT仍广泛应用于CML的治疗。在TKI治疗时代,应当准确评估患者疾病状态,充分考虑TKI与allo—HSCT治疗对患者的风险与生存获益,结合患者的治疗意愿进行治疗方案的选择。